2021年上半年，FDA批準了29款新藥，高于去年同期（26款）。其中，腫瘤藥達到12款，占比44%，這一比例高于2020年全年（53款新藥中有20款腫瘤藥，占38%）。上半年有多款獲批重要產(chǎn)品的創(chuàng )新突破成績(jì)備受矚目。
Aduhelm（渤?。?/strong>
首款改善疾病進(jìn)程AD藥
作為多年來(lái)最具爭議的FDA批準之一，渤健阿爾茨海默?。ˋD）藥物Aduhelm艱難沖過(guò)終點(diǎn)線(xiàn)，成為近二十年來(lái)第一種獲得FDA批準的AD藥物，也是第一種旨在治療疾病進(jìn)程而不僅僅是針對癥狀的藥物。值得注意的是，該機構使用淀粉樣蛋白斑塊的去除作為替代終點(diǎn)，而不是根據減緩認知衰退方面的臨床益處這樣的硬指標數據進(jìn)行批準。這是一項飽受爭議的批準，以致于審查該藥物的FDA咨詢(xún)委員會(huì )的三名成員辭職以示抗議。另外，Aduhelm每年56000美元的標價(jià)也備受爭議。
Breyanzi、Abecma（BMS）：
CAR-T又添兩員但競爭激烈
百時(shí)美施貴寶（BMS）兩個(gè)CAR-T療法獲得FDA批準，是2021年上半年最引人注目的焦點(diǎn)之一。Breyanzi在2月份獲得FDA批準用于治療某些大B細胞淋巴瘤。但在市場(chǎng)上，Breyanzi將與諾華和吉利德的細胞療法競品抗衡。不過(guò)，6月初Breyanzi在二線(xiàn)大B細胞淋巴瘤方面取得了積極成果，為其提供了優(yōu)于競爭對手的優(yōu)勢。一個(gè)月后，BMS公司又一款CAR-T療法Abecma獲得FDA批準。這是第一種治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法。FDA的決定基于一項名為KarMMa的Ⅱ期試驗數據：該藥在近四分之三的嚴重預處理和高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中引發(fā)反應。盡管Abecma在多發(fā)性骨髓瘤CAR-T領(lǐng)域具有先發(fā)優(yōu)勢，但其作為該領(lǐng)域唯一選擇的時(shí)間有限。強生和Legend Biotech的cilta-cel已獲得FDA的優(yōu)先審查，與Abecma相比，cilta-cel具有良好的臨床應用特征?！ ?br />
Brexafemme(Synexis公司)：
近20年首個(gè)新型抗真菌類(lèi)藥物
6月1日，Scynexis公司的Brexafemme獲得FDA的批準，成為二十多年來(lái)批準用于陰道酵母菌感染的首個(gè)新型抗真菌類(lèi)藥物。陰道酵母菌感染也稱(chēng)為外陰陰道念珠菌病(VVC)，至少影響約70%~75%的女性。盡管這種疾病很普遍，但自1990年代后期以來(lái)，創(chuàng )新一直停滯不前。有分析人士認為，由于Brexafemme易于給藥，加上其殺死真菌細胞的能力（輝瑞氟康唑等咪唑類(lèi)藥物的不足），以及“大型制藥公司對抗真菌領(lǐng)域的興趣日益增加”，Brexafemme可達到重磅炸彈級別，年銷(xiāo)售額將超過(guò)10億美元。
Cabenuva(葛蘭素史克)：
FDA批準首款長(cháng)效HIV藥
Cabenuva開(kāi)啟了HIV治療的新篇章。兩種藥物（葛蘭素史克cabotegravir+強生rilpivirine的組合）提供了第一個(gè)完整的長(cháng)效HIV治療方案，每月一次，肌肉注射。在兩項Ⅲ期試驗中，Cabenuva可與傳統的三藥療法相媲美。與此同時(shí)，葛蘭素史克的ViiVHealthcare正在等待FDA決定，將Cabenuva的給藥頻率降低到每?jì)蓚€(gè)月一次。通過(guò)與Halozyme的新合作，ViiV還尋求開(kāi)發(fā)“超長(cháng)效”皮下注射HIV藥物，給藥間隔為三個(gè)月或更長(cháng)時(shí)間?；赾abotegravir的HIV療法和向長(cháng)效藥物的過(guò)渡，是葛蘭素史克應對吉利德競爭的選擇。目前吉利德是HIV市場(chǎng)的領(lǐng)導者。
Empaveli（Apellis公司）：
首個(gè)C3抑制劑
5月，FDA批準Apellis公司的C3抑制劑Empaveli用于治療罕見(jiàn)的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH），即使對于之前未接受過(guò)任何治療的患者也適用。這是FDA批準的第一個(gè)C3靶向藥。在FDA做出批準決定之前，焦點(diǎn)在于Empaveli是否會(huì )被降級為用于沒(méi)有接受C5競爭產(chǎn)品（Alexion公司的Soliris和Ultomiris）的患者。Apelis正在進(jìn)行的一項研究顯示，與標準療法相比，Empaveli在血紅蛋白穩定和乳酸脫氫酶（LDH）降低方面表現出統計學(xué)優(yōu)勢。有了這些額外的數據加上現有的批準，Apellis已經(jīng)能夠應用于1500名已經(jīng)使用C5抑制劑的PNH患者以及每年新診斷的大約150人。在Empaveli推出期間，從C5抑制劑轉換而來(lái)的患者中約有60%來(lái)自Ultomiris。Apellis還在尋找地圖性萎縮癥和新適應癥，該適應癥的年銷(xiāo)售額有望達到10億美元。Apellis預計本季度晚些時(shí)候將公布關(guān)鍵的Ⅲ期數據。
Lumakras（安進(jìn)）：
“無(wú)成藥性”靶點(diǎn)KRAS突破
在破解KRAS“無(wú)成藥性”方面，安進(jìn)憑借Lumakras創(chuàng )造了歷史。Lumakras提前三個(gè)月批準用于具有KRAS G12C基因突變的非小細胞肺癌（NSCLC），是第一款對“無(wú)成藥性”腫瘤靶點(diǎn)KRAS的突破。由于KRAS G12C約占NSCLC突變的13%，因此確定可以從Lumakras中受益的患者將是該藥成功的關(guān)鍵。為此，安進(jìn)與診斷專(zhuān)業(yè)公司Guardant Health和Qiagen合作，這兩家公司與Lumakras一起獲得了伴隨診斷產(chǎn)品的批準。
Zynlonta（ADC公司）：
首款單藥CD19靶向抗體藥物
雖然近年來(lái)有幾種針對彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的新CAR-T藥物問(wèn)世，但ADC Therapeutics公司的Zynlonta采取了不同的方法治療這種疾病。今年4月，隨著(zhù)FDA的批準，該公司正在推出該領(lǐng)域首款單藥CD19靶向抗體藥物。與其他新DLBCL藥物一樣，Zynlonta被批準用于先前兩次全身治療失敗的患者。但與旨在一次性治療的競爭對手不同，Zynlonta需要每三周給藥一次。在Ⅱ期試驗中，Zynlonta的總體反應率為48.3%，對于有反應的患者，反應中位持續時(shí)間為10.3個(gè)月。超過(guò)24%的患者在試驗中獲得了完全緩解。
上半年批準29款新藥，FDA創(chuàng )新七大看點(diǎn)
來(lái)源：哈藥集團
日期：2021.07.13
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