“全球已知7000多種罕見(jiàn)病中，僅有不到5%存在有效治療方法，中國第一批罕見(jiàn)病目錄囊括的121種疾病中，也僅有60%有藥可治”，據今年5月波士頓咨詢(xún)（BCG）發(fā)布的一份罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)報告顯示，鑒于眾多的罕見(jiàn)病中廣闊的未滿(mǎn)足需求，罕見(jiàn)病在未來(lái)的藥物研發(fā)市場(chǎng)中極具產(chǎn)業(yè)價(jià)值，是一條充滿(mǎn)利好的藍海賽道。
罕見(jiàn)病患者群體和其臨床需求越來(lái)越受各方重視，但罕見(jiàn)病作為一個(gè)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，卻面臨諸多質(zhì)疑和挑戰，其中業(yè)界一直認為，罕見(jiàn)病的病患群體太小、罕見(jiàn)病的診療能力弱、找不到病人、藥物可及性不高、患者支付能力弱等，面對現實(shí)困境，如何支撐起一個(gè)產(chǎn)業(yè)成為了投身罕見(jiàn)病領(lǐng)域醫藥人們的共同思考。
“通過(guò)數據調研發(fā)現，中國現有7000個(gè)罕見(jiàn)疾病，涉及人群相當大，21個(gè)罕見(jiàn)病患者超過(guò)300萬(wàn)，他們不光是一個(gè)弱勢群體，是社會(huì )關(guān)懷，從產(chǎn)業(yè)來(lái)說(shuō)也集聚它的價(jià)值。”6月12日，在上海舉辦的一次罕見(jiàn)病閉門(mén)研討會(huì )上，BCG全球合伙人、醫療保健專(zhuān)項中國區負責人吳淳在會(huì )上表示。
上述報告顯示，從醫學(xué)角度價(jià)值而言，罕見(jiàn)病并非孤島，相通的致病機理可能橫跨罕見(jiàn)病和非罕見(jiàn)病，幫助識別常見(jiàn)病的治療機會(huì )企業(yè)可從罕見(jiàn)病研發(fā)入手，在解決其未滿(mǎn)足需求的基礎上，進(jìn)一步以此為基礎擴展至常見(jiàn)病，在全球擴大自己的市場(chǎng)占有額；從技術(shù)層面考慮，70%罕見(jiàn)病多數致病基因明確，未滿(mǎn)足需求強，研發(fā)成功率高，適合作為基因、RNA療法等新技術(shù)平臺的練兵場(chǎng)，為藥物研發(fā)聚集技術(shù)能力。
更重要的是，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)賽道與腫瘤藥物研發(fā)相比，有更大的市場(chǎng)空間。上述報告數據顯示，全球腫瘤藥物研發(fā)進(jìn)入臨床的有2844個(gè)，而罕見(jiàn)病研發(fā)管線(xiàn)僅有776個(gè)，面對龐大的罕見(jiàn)病疾病種類(lèi)，相關(guān)的藥物研發(fā)管線(xiàn)仍然較少，但市場(chǎng)需求巨大，相對與腫瘤藥物的研發(fā)管線(xiàn)，罕見(jiàn)病的研發(fā)競爭也相對較小。
“鑒于具有潛力的市場(chǎng)前景，在2017年之后幾乎所有的企業(yè)大家都做了一些部署，包括強生、阿斯利康都進(jìn)行了一系列收購，可以看出很多企業(yè)在布局罕見(jiàn)病賽道，說(shuō)明市場(chǎng)存在很多未被滿(mǎn)足的臨床需求。”吳淳分析，隨著(zhù)國內罕見(jiàn)病政策的利好，相關(guān)藥物在中國市場(chǎng)的銷(xiāo)量也在迅速提升，例如治療戈謝病的藥物思而贊銷(xiāo)售額度相比與2016年，在2020年的四年時(shí)間里增長(cháng)了76%。
隨著(zhù)政策的利好和市場(chǎng)需求的逐步釋放，上述報告顯示，到2030年，通過(guò)對標其他治療領(lǐng)域，到2030年中國罕見(jiàn)病市場(chǎng)預期能達到全球市場(chǎng)的5-7%，即600-900億元，復合年化增長(cháng)率為12%。同時(shí)，中國也逐步出臺對罕見(jiàn)病的支持政策，中國企業(yè)也在此機遇中能夠得到迅速發(fā)展。
“我們臨床醫生要有好的療效，需要一些技術(shù)的突破，沒(méi)有檢測，我們不能發(fā)展，沒(méi)有藥物也不能發(fā)展，讓更多的罕見(jiàn)病能診能治，而且能夠預防需要相關(guān)的產(chǎn)業(yè)支持。”上海市兒科醫學(xué)研究所副所長(cháng)、上海市兒童罕見(jiàn)病診治中心主任顧學(xué)范在上述研討會(huì )上分析，例如做新生兒篩查在以前很難，但通過(guò)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，現在成為國家政策，全國推廣新生兒篩查，國家衛健委的新生兒篩查管理規范都有了，串聯(lián)質(zhì)譜技術(shù)開(kāi)展新生兒篩查一次能篩很多疾病，有些疾病從新生兒開(kāi)始治療就有機會(huì )，不僅減少孩子家庭的疾病負擔，也減少社會(huì )負擔，罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)也一樣，這個(gè)行業(yè)做大了應該是利國利民的好事情。
全球7000多種罕見(jiàn)病，有效療法不到5%，多家藥企加碼布局罕見(jiàn)病賽道
來(lái)源：哈藥集團
日期：2021.06.14
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